La partita sulle terapie anti-amiloide per l’Alzheimer, in Italia, non è chiusa ma entra in una fase più delicata. Dopo l’orientamento negativo di Aifa sulla rimborsabilità di lecanemab e donanemab, i neurologi chiedono di restringere il campo e valutare questi farmaci solo nei pazienti che potrebbero trarne un beneficio reale e misurabile.
Una decisione ancora aperta
La presa di posizione della Commissione scientifica ed economica del farmaco di Aifa, maturata nella seduta di metà giugno, ha confermato per ora un orientamento contrario al rimborso da parte del Servizio sanitario nazionale dei due anticorpi monoclonali anti-beta-amiloide indicati nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Ma il punto, per la Società italiana di neurologia, per Sindem e per Sno, è che il procedimento non si è ancora concluso. Le aziende produttrici potranno presentare controdeduzioni e proprio in questa finestra le società scientifiche chiedono di portare sul tavolo un contributo tecnico e clinico. Il messaggio è netto: la valutazione non dovrebbe fermarsi al dato medio ricavato dai trial registrativi sull’intera popolazione studiata, ma concentrarsi su quei sottogruppi di pazienti in cui il beneficio potrebbe essere più chiaro sul piano clinico, non soltanto biologico. È un passaggio che pesa molto anche fuori dai centri specialistici, perché da questa lettura dipende la possibilità di distinguere tra un farmaco promettente ma troppo oneroso e rischioso per un uso ampio e una terapia da riservare invece a casi ben selezionati.
La proposta dei neurologi
Sin, Sindem e Sno non contestano la necessità di rigore, anzi la rivendicano. Ricordano che si tratta di trattamenti associati a rischi non trascurabili e a un forte impatto organizzativo per le strutture che dovrebbero somministrarli e monitorarli. Proprio per questo propongono un perimetro d’uso più ristretto, costruito su criteri diagnostici condivisi e su una selezione molto più stringente dei candidati. L’idea è limitare l’accesso ai pazienti con malattia biologicamente attiva e clinicamente ben definita, cioè a coloro che nei dati disponibili sembrano aver mostrato benefici cognitivi e funzionali oltre al noto effetto sui marcatori della malattia. In altre parole, non un via libera generalizzato ma un uso mirato, accompagnato da attività post-marketing e da strumenti di stratificazione del rischio già oggi disponibili. Per il lettore e per le famiglie coinvolte il significato concreto è questo: i neurologi non stanno chiedendo di allargare la spesa a qualunque costo, ma di evitare che una bocciatura troppo netta chiuda la porta anche a quei pazienti che potrebbero ottenere un vantaggio apprezzabile nelle fasi iniziali della patologia.
Che cosa può cambiare per pazienti e sistema sanitario
La proposta più interessante avanzata dalle società scientifiche è quella di un programma nazionale sotto la regia di Aifa basato sul modello del coverage with evidence development, già discusso da anni a livello internazionale quando ci si trova davanti a tecnologie costose o con evidenze ancora incompiute. Il meccanismo, in sostanza, consentirebbe di produrre nuove prove d’efficacia e sicurezza nell’uso reale, coinvolgendo anche le aziende titolari dei farmaci, così da aiutare future decisioni regolatorie su basi più solide. Accanto a questo, i neurologi chiedono di essere ascoltati in audizione dalla Cse per discutere criteri di selezione, percorsi diagnostico-assistenziali e sostenibilità del possibile impiego. La questione, infatti, non riguarda solo il prezzo del farmaco ma la tenuta dell’intera filiera: diagnosi precoce, conferma biomolecolare, monitoraggio radiologico, gestione degli eventi avversi e capacità dei centri di seguire il paziente nel tempo. Per le famiglie che convivono con l’Alzheimer il nodo resta dolorosamente concreto, perché ogni mese guadagnato in autonomia può avere un valore enorme, ma altrettanto enorme sarebbe il rischio di affidarsi a trattamenti gravosi senza un beneficio chiaro. È su questo equilibrio che si giocherà il prossimo passaggio, con un confronto che potrebbe riaprire il dossier e spostare il dibattito dal sì o no assoluto alla domanda più difficile, cioè per chi queste terapie abbiano davvero senso.
